Therapien
Therapien für ALS
Die Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine Erkrankung des Nervensystems, bei der Nervenzellen, die für die Steuerung der Muskeln verantwortlich sind, nach und nach geschädigt werden. Für viele Betroffene und ihre Angehörigen wirft die Diagnose zunächst viele Fragen auf – hinsichtlich der Prognose, besonders aber auch zu den verfügbaren Behandlungsmöglichkeiten.
Auch wenn ALS derzeit nicht heilbar ist, gibt es verschiedene Therapien, die den Krankheitsverlauf beeinflussen und Beschwerden lindern können. Ziel der Behandlung ist es vor allem, die Lebensqualität zu erhalten und den Alltag so gut wie möglich zu unterstützen.
Auf dieser Seite finden Sie verständliche Informationen zu aktuellen Therapieformen und neuen Entwicklungen in der ALS-Forschung.
Derzeit sind zwei Medikamente für die Behandlung der ALS in Deutschland zugelassen.
Der Wirkstoff Riluzol ist für alle Formen der ALS zugelassen, während Tofersen (Qalsody®) spezifisch die Behandlung von ALS-Erkrankten mit einer Mutation im SOD1-Gen zugelassen ist.
Riluzol wird oral eingenommen und entfaltet seine neuroprotektive Wirkung über verschiedene molekulare Funktionen. Es verlangsamt das Fortschreiten der ALS, indem es den Funktionsverlust der Motoneuronen bremst. In Studien aus den 1990er Jahren führte der Wirkstoff zu einer Lebensverlängerung von mehreren Monaten. Die Wirksamkeit bei heutzutage meist früher diagnostizierten ALS-Erkrankungen könnte höher sein.
Tofersen ist ein Wirkstoff, der bei ALS-Erkrankten eingesetzt werden kann, deren Erkrankung durch eine Mutation in einem bestimmten Gen (SOD1) hervorgerufen wird. In Folge dieser Mutation kommt es bei den Erkrankten zur Anhäufung von SOD1-Protein (Eiweiß), das eine krankmachende Funktion besitzt. Der Wirkstoff Tofersen wird über das Nervenwasser verabreicht (intrathekal) und verringert die Bildung der krankmachenden SOD1-Proteine im Gehirn.
Nähere Informationen zur genauen Wirkweise dieser Medikamente erhalten Sie gerne im Rahmen eines Besuchs in der Spezialambulanz für ALS und Motoneuronerkrankungen am Universitätsklinikum Ulm.
Darüber hinaus werden verschiedene neue Medikamente und Therapie-Ansätze im Rahmen von klinischen Studien getestet. Nähere Informationen dazu erfahren Sie hier.
Warum brauchen wir klinische Studien?
Sicherheit und Wirksamkeit
Neue Medikamente müssen in klinischen Studien getestet werden, bevor Sie zugelassen werden können. Klinische Studien zeigen, ob ein neues Medikament beim Menschen wirkt und welche möglichen Nebenwirkungen auftreten können.
Vergleich zu bestehenden Therapien
Studien helfen dabei zu beurteilen, ob eine neue Therapie besser ist als die bisherige Standardtherapie. Dies erfolgt im Vergleich mit einer bestehenden Therapie oder einem Scheinmedikament (Placebo).
Personalisierte Medizin
Durch Studien erkennen Forscher, welche Patientengruppen besonders gut oder schlecht auf bestimmte Therapien reagieren. Das ist entscheidend für maßgeschneiderte Behandlungen.
Langzeitwirkungen erfassen
Manche Nebenwirkungen oder Vorteile zeigen sich erst nach Monaten oder Jahren. Klinische Studien mit längerer Laufzeit decken solche Effekte auf.
Zulassung durch Behörden
Ohne klinische Studien gibt es keine Zulassung durch Behörden wie das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) oder die Europäische Arzneimittel- Agentur (EMA).
Was wird aktuell in Ulm getestet?
Informationen zu laufenden klinischen Studien finden Sie auf der Homepage des Studienzentrums der Klinik für Neurologie am Universitätsklinikum Ulm
Hier folgt eine Zusammenfassung der Ergebnisse aus ALS-Studien